Inhibítory faktora VIII – Výsledky imunotolerančnej indukcie v Národnom hemofi lickom centre a nové možnosti a prvé skúsenosti s liečbou bišpecifi ckou protilátkou (emicizumab) u pacientov s inhibítormi na Slovensku

Anotace: Inhibítory faktora VIII (FVIII) predstavujú závažnú komplikáciu liečby hemofílie. Prioritou liečby pacientov s inhibítormi je eradikácia inhibítorov a indukcia imunitnej tolerancie (ITI), ktorá umožní opätovnú liečbu faktorom VIII. Úspešnosť ITI je 60–85 % čo znamená, že časť pacientov s inhibítormi je stále odkázaná na menej účinnú liečbu prípravkami s „bypassing“ aktivitou. V súčasnosti sú vo vývoji nefaktorové lieky, ktoré umožnia prevenciu krvácaní aj u pacientov s inhibítormi. Prvým liekom uvedeným do praxe je bišpecifická protilátka proti faktorom IXa a X – emicizumab, ktorý bol registrovaný pre profylaxiu nielen u pacientov s inhibítormi, ale aj bez inhibítorov. Dostupnosť nefaktorovej liečby môže zásadne zmeniť doterajšiu paradigmu liečby hemofílie, vrátane prístupu k včasnej profylaxii a manažmentu ITI. V práci diskutujeme význam ITI, prezentujeme výsledky ITI v našom centre a prvé skúsenosti s nefaktorovou liečbou emicizumabom u troch pacientov vo veku 3,5–7 rokov. U dvoch pacientov sme emicizumab indikovali po zlyhaní ITI a u jedného pacienta po úspešnej ITI pre objektívne prekážky farmakokineticky riadenej profylaxie s FVIII. Pri absencii krvácania počas 7–13 mesiacov hodnotíme profylaxiu bišpecifickou protilátkou ako vysoko efektívnu.