Pacientská organizace Smáci, z.s. sdružující pacienty se spinální svalovou atrofií

Anotace: Pacientské organizace (PO) jsou důležitým článkem v péči o pacienty se vzácnými onemocněními. Tyto organizace jsou často sdružením pacientů a jejich zákonných zástupců, kteří se sdruží na základě dosavadní nedostatečné péče o tyto pacienty. PO SMÁci, z.s. hájí zájmy pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) a jejich rodin. SMÁci v roce 2017 pomohli prosadit ve zrychleném procesu léčbu onemocnění SMA pomocí nově registrovaného léčiva (Spinraza). Na SMA nebyl do roku 2017 registrován pod EMA žádný léčivý přípravek. V současné době mají pacienti v ČR k dispozici již 3 preparáty (Spinraza, Zolgensma, Evrisdy), přičemž ve vývoji jsou další léčiva, o jejichž vstupu do zdravotnického systému ČR PO jedná. PO SMÁci prosazuje zkvalitnění péče o pacienty se SMA v rámci tří hlavních okruhů, kterými jsou pacientská podpora, zdravotní politika a výzkum.