Anotace:
Úvod: Databáze MIND (MyeloprolIferative Neoplasia Database) vznikla v květnu 2013 pod záštitou České leukemické skupiny pro život a sbírá data od pacientů s Ph negativními myeloproliferativními neopláziemi (Ph-MPN) sledovaných v participujících českých hematologických centrech. Cílem této práce je analýza zadaných dat pacientů a jejich srovnání s publikovanými mezinárodními výsledky. Materiál a metodika: Retrospektivní neintervenční multicentrická analýza byla provedena u celkem 641 validních pacientů s Ph-MPN zadaných do databáze MIND v období 2013–2020. Hodnocena byla data týkající se epidemiologie, diagnostiky, léčby a prognózy. Výsledky: Medián sledování pacientů v souboru byl 35 měsíců. Nejvíce byla zastoupena pravá polycytémie, PV (34 %), primární myelofibróza, PMF (31 %) a esenciální trombocytémie, ET (22 %). Z doprovodných příznaků se při stanovení diagnózy nejčastěji vyskytovaly únava (52 %), noční pocení (32 %), snížená aktivita (30 %) a svědění kůže (27 %). Splenomegalie byla přítomna u více než poloviny pacientů s PMF (54 %). Mutace JAK2 V617F byla zachycena u 90 % PV, 65 % PMF a 62 % ET; mutace CALR u 22 % ET a 16 % PMF. Cytogenetické abnormality byly pozorovány signifikantně frekventněji u PMF a PV oproti ET (17 a 15 vs. 3 % vyšetřených pacientů; p ≤ 0,005). Nejčastější komplikace v době diagnózy představovaly trombotické (22 %) a krvácivé příhody (10 %) bez signifikantního rozdílu četnosti mezi typy Ph-MPN (p > 0,017). U PV byla v 1. i 2. linii léčby nejčastěji podávána hydroxyurea (72 a 65 %), u ET v obou liniích anagrelid (52 a 82 %), u PMF v 1. linii hydroxyurea (70 %) a ve 2. linii ruxolitinib (30 %). Leukemická transformace byla zachycena u 3 % Ph-MPN, a to pouze u MF (10 %). Zemřelo celkem 17 % případů, nejvíce PMF (53 %). Medián celkového přežití nebyl dosažen u ET, na rozdíl od nejkratšího mediánu u sekundární MF (2,5 roku). U PMF měly nejnižší celkové přežití skupiny pacientů s vyšším věkem, vyšším IPSS a s mutací JAK2 V617F. Závěr: Potvrdili jsme četný výskyt symptomů zhoršujících kvalitu života pacientů s Ph-MPN. Cytogenetické abnormality byly sledovány výrazně častěji u pacientů s PMF a PV oproti ET. Trombotické a krvácivé události v době diagnózy provázely stejně frekventně PV, ET i PMF. Nejdéle přežívali pacienti s PV, zato u pacientů s MF byly pozorovány nejčastější leukemické transformace a nejnižší křivka přežívání. Vyšší věk, vyšší IPSS a přítomnost mutace JAK2 V617F se projevily jako faktory asociované s horším přežíváním pacientů s PMF.