Tomáš Božovský, Edvard Ehler
Efgartigimod alfa – význam blokády FcRn v léčbě generalizované myasthenie gravis
Číslo: 3/2023
Periodikum: Česká a slovenská neurologie a neurochirurgie
Klíčová slova: imunomodulace – generalizovaná myasthenia gravis – neonatální Fc receptory – protilátky IgG – efgartigimod alfa
Pro získání musíte mít účet v Citace PRO.
Anotace:
Inhibitor neonatálních Fc receptorů (FcRn) efgartigimod alfa je indikován jako přídatná terapie ke standardní léčbě dospělých pacientů s generalizovanou myasthenia gravis, kteří mají pozitivní nález na protilátky proti acetylcholinovým receptorům (AChR). Protilátky IgG navázané na FcRn unikají lysozomální degradaci a vracejí se zpět do oběhu. Efgartigimod alfa je přirozený ligand FcRn upravený tak, aby se na něj vázal s vyšší afinitou. Po zablokování FcRn se koncentrace autoprotilátek IgG v séru snižuje, léčba neovlivňuje hladiny jiných imunoglobulinů (IgA, IgD, IgE nebo IgM) ani hladinu albuminu. V klinické studii ADAPT dosáhlo 68 % pacientů léčených efgartigimodem alfa primárního cíle, který byl definován jako snížení skóre MG-ADL týden po čtvrté infuzi min. o 2 body přetrvávající alespoň po dobu 4 po sobě jdoucích týdnů.